Medicijnen zijn bij kinderen veel minder onderzocht dan bij volwassenen. In veel gevallen zijn medicijnen niet officieel geregistreerd voor de toepassing bij kinderen. Dit betekent niet dat een medicinale behandeling gevaarlijk of niet effectief is. De farmaceutische bedrijven dienen vaak geen officiële aanvraag in omdat deze samengaat met lange en dure procedures. Het gebruik ervan is dan ook voornamelijk gebaseerd op toepassingen bij volwassenen en enkele studies. Men baseert zich vooral op de gedeelde ervaringen door beroepskrachten.

Wanneer werkzaamheid en veiligheid van het medicijn in wetenschappelijk onderzoek en/of klinische praktijk bewezen zijn, gelden bovendien volgende richtlijnen:

• een goede evaluatie van de verwachte voordelen en de potentiële bijwerkingen
• uitvoerige uitleg aan de ouders
• regelmatige opvolging en controle door de arts
• tijdig evalueren of de medicatie nog aangewezen is